الأول من نوعه في العالم.. علاج لأمراض القلب الوراثية

يبدو أن العلاج الأول من نوعه في العالم لأمراض القلب الوراثية قد يصبح في متناول اليد قريباً، ما يقلل من مخاطر الوفاة المبكرة أو الاحتياج إلى عمليات زرع القلب.
فريق عالمي من خبراء القلب من المملكة المتحدة والولايات المتحدة وسنغافورة يتعاونون في مشروع يحمل اسم CureHeart، لتطوير علاجات جينية فعالة لاعتلال عضلة القلب خاصة الوراثية منها.
مشروع تطوير علاجات جينية من المتوقع أن يعالج عدداً لا يحصى من الأشخاص المصابين بأمراض ينتج عنها عدم تمكن القلب بشكل كامل من ضخ الدم إلى جميع أجزاء الجسم.
وحصل الفريق، مؤخراً، على منحة قدرها 37 مليون دولار تقريباً من مؤسسة القلب البريطانية لدعم الأبحاث للوصول إلى علاجات قد تنقذ حياة الملايين حول العالم.
وخلال الأبحاث، سيقوم العلماء باستخدام تقنيات وراثية دقيقة في القلب لأول مرة، تسمى التعديل الأساسي والأولي، لتصميم واختبار أول علاج لأمراض عضلة القلب الوراثية، بهدف إيقاف عمل الجينات المعيبة عملها ومنعها من إنتاج الطفرات الوراثية الضارة المسببة لأمراض القلب الوراثية.
ووفق صحيفة الغارديان” البريطانية، إن الباحثين لم يصلوا بعد إلى مرحلة التجارب البشرية السريرية، إلا أن بشائر العلاج حتى الآن تعد واعدة للغاية، بعد أن شهدت التجارب بالفعل نجاحاً على مستوى الحيوانات.
الدكتور “ريتشارد رايت” طبيب القلب في مركز بروفيدنس سانت جون الصحي للوقاية في سانتا مونيكا بكاليفورنيا قال إن “معظم حالات أمراض القلب غير قابلة للشفاء في الوقت الحالي، ولكن يمكن التحكم فيها”، بحسب موقع “بريفنشن” الطبي.
وأضاف: “هناك عدة حالات مرضية أمكن التعرف فيها على جين معين ذو نشاط غير طبيعي وتمكنّا من تحديده، وبالتالي فهناك فرصة محتملة، من الناحية النظرية، أن نذهب مباشرة إلى الخلية ونصلح المشكلة الأساسية لدى هؤلاء الأشخاص وبالتالي علاجهم “.
وبحسب الأطباء، إن جميع الذين يعانون من أمراض عضلة القلب الوراثية، والمعروفة أيضاً باسم اعتلال عضلة القلب الوراثي، معرضون بنسبة 50:50 لتمرير جينات معيبة إلى كل طفل من أطفالهم. وغالباً ما يصاب العديد من أفراد العائلة نفسها بفشل القلب أو يحتاجون إلى زراعة قلب أو يموتون في سن مبكرة.
ويعد اعتلال عضلة القلب “مرض شائع للغاية” ويؤثر على شخص واحد من بين كل 250 شخصاً حول العالم.
كما يعد هذا العلاج فرصة لا تتكرر إلا مرة واحدة في كل جيل لتخفيف القلق المستمر داخل العائلات من حالات الموت المفاجئ وفشل القلب والحاجة المحتملة إلى عملية زرع قلب”، بحسب الأطباء.
واكتشف العلماء “بعد 30 عاماً من البحث، العديد من الجينات والعيوب الجينية المحددة المسؤولة عن اعتلالات عضلة القلب المختلفة، وكيفية عملها، ويعتقدون أنه سيكون هناك علاج جيني جاهز لبدء الاختبار في التجارب السريرية في السنوات الخمس المقبلة.