شركة “فايزر” تعلن عن نجاح العلاج الجيني الاستقصائي لمرضى الهيموفيليا B
أعلنت شركة الأدوية الأمريكية فايزر، عن نتائج إيجابية للعلاج الجيني الاستقصائي للذكور البالغين المصابين بالهيموفيليا المتوسطة إلى الشديدة وذلك في المرحلة 3 من تجربة benegene-2 على fidanacogene elaparvovec، وهو علاج جيني استقصائي.
قال المدير في برنامج Penn الشامل للهيموفيليا والتخثر الدكتور آدم كوكر إن التجربة أظهرت أيضاً انخفاضاً بنسبة 78% في ABR المعالج وانخفاضاً بنسبة 92% في معدلات التسريب السنوية، هذا مفيد بشكل خاص لأولئك الذين يعانون من الهيموفيليا B الشديدة.
مرض الهيموفيليا B..
اضطراب نادر في الدم يسبب تخثر الدم، وأكثر من 60% من حالات الهيموفيليا ب وراثية وتنتقل من الأب إلى الطفل.. الهدف من هذا العلاج للأشخاص المصابين بالهيموفيليا B، أنه بمجرد العلاج يمكنهم إنتاج العامل FIX بدلاً من الحصول على العامل FIX من خارج أجسامهم.
أسباب الهيموفيليا B..
تحدث الإصابة بالهيموفيليا B بسبب نقص إنزيم FIX، حيث تحدد FIX في بلازما الشخص عدد مرات النزيف ومقدارها، البلازما هي الجزء السائل من الدم الذي يكون لونه أصفر قليلاً، يمكن أن تحدث عند الأشخاص ، ولكنها توجد بشكل أساسي في الرجال أو الأشخاص الذين لديهم كروموسومات XY.
عوارض الهيموفيليا B..
تبلغ مستويات الدم FIX في البلازما الطبيعية هي 50-150 بالمائة، وعندما تنخفض عوامل تخثر الدم إلى أقل من 50%، تظهر عوارض الهيموفيليا ب، وتشمل النزيف الداخلي بعد الإصابة الخطيرة أو الصدمة أو الجراحة ونوبات النزيف العفوي، وكلما انخفضت مستويات العامل التاسع FIX، زادت عوارض الهيموفيليا ب.
الرئيس التنفيذي لقسم الأورام والأمراض النادرة في شركة P fizer كريس بوشوف كشف عن أهدافه المتمثلة في مواصلة دراسة العلاج الجيني للأشخاص المصابين بالهيموفيليا B، قائلاً: “نحن نقدر بشدة أولئك الذين يشاركون في التجربة والباحثين الذين يساهمون في هذا البحث المبتكر بينما نعمل على إطلاق الإمكانات الكاملة للعلاجات الجينية للأشخاص المصابين بالهيموفيليا”.
